个性化医疗:为了优化针对个别患者的治疗，医生应该采用实验设计

随机临床试验是未批准的黄金标准，用于确定治疗方案是否有效对特定疾病或病症是有效的。

但是，虽然被视为确定药物或疫苗的最佳方法，但是RCT，因为它们是已知的，但是没有设计用于捕获区分个体患者如何应对的细微差别。

最近的一篇论文贾马儿科ob体育开户网址建议儿科医生和其他提供者探索单病例的概念，或N-of-1实验设计，他们也被称为，其目的是应用实验方法照顾个别患者在挑战性的病例。

“已知一段时间是随机化的治疗效果存在相当大的异质性试用试验捕获平均效益，这不能总是向个人患者推广，“莱昂斯·埃埃斯坦，博士，犹太人医学院和生物医学科学院的共同作者和阳光杰出教授。大学在布法罗。

“随着强调个性化或精密药物，需要不同的设计来确定该特定人员的最佳治疗方法，”雅各布学校儿科部门行为医学司司长负责人。ob体育开户网址

本文的第一作者是Karina W. Davidson，Ph.D.，北京卫生和Hofstra大学的个性化健康中心。

该论文指出，rct通常取决于数百名患者的登记，通常是在多个地点，以便有“足够的统计能力”来确定干预是否有效。患者必须根据严格的资格标准进行登记，如年龄和性别，而那些有某些共病的患者通常被取消资格。

RCT也是昂贵的承担和“占用了非凡的时间”，Epstein说，这可以显着推迟对患者的这种利益的转移。

相比之下，单壳实验设计可以对罕见疾病的患者或者具有将它们排除的患者尤其有用，这些疾病将从有资格获得RCT。在实施组合干预时，这些单个案例研究可能是合适的，例如行为和药物方案。它们也可以是个性化预防措施的最佳方式;例如，高血压或前脂肪脂肪的早期迹象。

对病人的好处

爱普斯坦解释了个性化医学的实验设计如何与标准医疗相关。

他说:“许多卫生保健专业人员在制定治疗计划时试图考虑患者的个人特征，他们根据患者对治疗的反应调整计划。”“然而，他们很少使用实验设计来增加病人症状的改变实际上是由于治疗计划的改变的信心。个性化试验不同于案例研究，它使用的是实验方法和观察方法。”

该论文指出，个性化试验尚未“在儿科找到归宿”，但儿科护理可以从其扩大使用中受益。ob体育开户网址一个假设的药物和行为结合治疗注意力缺陷多动症(ADHD)的例子被用来说明如何实验设计可能潜在地优化儿科学治疗。ob体育开户网址

“你花时间

爱泼斯坦指出，个性化试验可能需要临床医生更多的时间和资源。它还可能要求实践能够正确地收集和组织所涉及的数据。

“作为一种实验方法，个性化试验比患者正常治疗更复杂，因为需要重复的症状措施，并且需要根据计划进行治疗，”他解释说。

“对图形和统计分析的目视检查用于确保由于治疗，变化实际上是由于这种情况的显着改善，”他说。“很难知道需要更多的时间，但对于困难的情况来说是时间很好。”

RCT和个性化试验之间的关键区别在于，在RCT中，人们被随机化为治疗或对照组，对每个人进行少量测量。在单一案例设计中，Epstein解释说，在同一个人内操纵实验条件，并且在该个体上收集许多测量。

他补充说，几个个性化试验的结果可以纳入到荟萃分析中，以加强对特定干预在几个患者中的效果的信心。

根据本文，个性化试验也被用作建立RCT的验证研究，然后旨在建立RCT，作为“将基础科学转化为新的临床干预措施”的重要步骤“。

Epstein是在儿童体重控制，身体活动和家庭干预领域的国际公认的权威，他们花了40年来进行与预防和治疗儿童肥胖有关的研究，包括调节儿童摄入和能源支出的机制。他一直在使用个性化试验或单一案例实验设计，因为他开始在几十年前研究研究生院。

Epstein在《健康心理学》杂志上发表了一篇关于在翻译研究中使用单例设计的补充论文。他正在进行单例实验设计的研究，以评估减肥干预和持续血糖监测的使用，以改善血糖调节和降低血糖变异性。他还发表了一篇关于使用单病例实验设计来改善糖尿病前期患者服药依从性的论文。

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