二甲双胍试验显著减少结节性硬化症的癫痫发作

由UCL Great Ormond街道儿童健康（ICH）和Great Ormond Street医院（GOSH）领导的研究人员已经发现，二甲双胍 - 一种常用于治疗2型糖尿病的药物 - 可以成功减少与结核硬化复合物相关的症状（TSC），包括减少癫痫发作的频率和脑肿瘤的大小。

该研究还包括皇家联合医院巴斯NHS基金会信托(RUH)和布里斯托尔大学医院和韦斯顿NHS基金会信托的团队，招募了51名TSC患者，他们被随机分配安慰剂或二甲双胍为期一年，剂量与治疗2型糖尿病相似。

TSC是一个遗传性疾病其特征是由于mTOR(雷帕霉素的机制靶点)胞内生长途径的抑制调控缺失而导致良性肿瘤的发展。因此，患有这种疾病的人可能会在全身产生肿瘤(错构瘤)，影响心脏、肾脏、大脑、皮肤和指甲。虽然这种情况下的一些人可能会经历很少的问题，但对其他人来说，它可能会毁容，甚至有危及生命的并发症。由于肿瘤可以在大脑中形成，75%的TSC患者会患有癫痫，这可以导致每天发作。

在整个研究过程中，研究团队想要了解二甲双胍是否可以抑制mTOR(细胞生长)途径，从而限制与TSC相关的肿瘤生长和癫痫。所有参与研究的患者都患有肾血管平滑肌脂肪瘤(AML)。在51名参与者中，有27名患者患有被称为室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)的脑部肿瘤，其中21人正在接受癫痫发作频率评估。

在今年的过程中，该团队发现甲醛蛋白的脑肿瘤的大小减少了21％，而肿瘤体积增加3％，适用于采用安慰剂。癫痫和服用二甲双胍的患者在癫痫发作的频率下达到44％，而安慰剂上的次数仅为3％。

二甲双胍已经受到关注癌症研究，具有大的人口研究开始在经常服用它的人中表现出降低的癌症率。二甲双胍还用于治疗多囊卵巢综合征。

芬兰·奥卡拉根，奥蒙德街道医院的Ich and Comperant Peduritic Tearch医院儿科神经科学家NHS基金会信托和潜在研究的领导调查员称：“这是第一次廉价，容易获得的安全药物改善TSC的症状。我们发现二甲双胍在治疗年轻人方面更有效。一些患者，每天癫痫发作的患者在12个月的治疗后自由癫痫发作，而其他患者则癫痫发作少于之前。我们对肺结核患者的日常管理意味着什么意味着什么。“

在研究参与审判的患者12个月后，研究人员在肾脏肿瘤中似乎没有显着差异的唯一领域是减少肾脏肿瘤。之前的动物研究还表明二甲双胍在肾脏中的有限影响。

“不幸的是，我们使用的二甲双胍剂量不能治疗患者的肾脏肿瘤，但我们正在研究改变剂量是否会产生影响。我们对我们在治疗脑肿瘤和癫痫发作方面看到的影响保持乐观，并相信这是在改善TSC儿童和成人的生活质量方面非常有前途的一步，”O'Callaghan教授说。

据估计，英国的3,700-11,000人与TSC一起生活。目前没有治愈，只有其症状可以通过专业医生定期进行处理。虽然TSC患者的肿瘤是良性的，但症状不是，目前的治疗不仅昂贵但具有毒性副作用，因为它们是免疫抑制剂。这就是为什么这样的研究都很重要。

哥罗什医院治疗了150名患有这种疾病的儿童，并与另外两家有专门TSC服务的医院密切合作。该研究团队在大奥蒙德街医院、巴斯皇家联合医院和布里斯托皇家儿童医院开设了TS专科诊所。这些诊所对英国最大数量的TSC患者进行随访。

谈到该地区的未来研究该地区o'callaghan教授说：“这项工作的后续步骤将是在肺结核患者中进行进一步的大规模试验，以确定使用的最佳剂量，并证明我们所看到的效果在更大的患者中可重复。“

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