癌症研究人员发现了治疗血癌和骨髓癌的潜在新药

克利夫兰诊所的研究人员的新研究描述了一类小型靶向癌症药物，可有效治疗某些常见类型的白血病。结果首先出现在线血液癌症发现。

髓系白血病是由干细胞和祖细胞分化而来的癌症细胞在骨髓中产生所有正常血细胞。在TET2基因中发现了在TET2基因中发现霉菌白血病的最常见突变之一，该基因已被贾斯洛瓦·麦菲省，MD，博士学位，纯粹的血液学家和克利夫兰诊所的翻译血液学部的血液学家和椅子进行了研究＆肿瘤学研究。新的研究，Maciejewski博士及其在翻译血液学和肿瘤学研究处的合作者，Babal Kant Jha，Ph.D.报告了一种新的药理学战略，以优先靶向和消除白血病TET2突变的细胞。

“在临床前模型中，我们发现合成分子被称为TETi76的病毒能够锁定并杀死突变体癌症这些细胞都处于疾病的早期阶段——我们称之为不确定潜能的克隆造血或芯片——以及完全发展的TET2突变的髓系白血病，”Maciejewski博士说。

研究团队设计了TETi76来复制和放大一种天然分子2HG(2-羟基戊二酸盐)的作用，这种分子可以抑制酶的活性活动春节的基因。TET DNA双加氧酶基因家族编码的酶可以从DNA分子中去除化学基团，从而最终改变基因的表达，并有助于疾病的发展和传播。

虽然TET家族的所有成员是二氧化基金酶，但最强大的酶活性属于TET2。然而，即使TET2突变，其相关基因TET1和TET3也提供残留的酶活性。虽然显着较少，但这种活动仍然足以促进突变的癌细胞的传播。博士。Maciejewski和JHA的新药剂学策略选择性地消除TET2突变白血病细胞的中心，以靶向它们对这种残留的DNA二氧化碳酶活性的依赖性。“我们从2小时的天然生物能力中汲取了课程，”首席调查人员博士博士解释道。“我们研究了分子并理性设计了一种新的小分子，由我们的化学组成的小型小组由詹姆斯菲利普斯，博士学位，我们在一起，我们生成了Teti76-A类似，但更有效的版本能够抑制不仅仅是TET2，还能抑制TET2，也是剩余的疾病- TET1和TET3的酶活性。“

研究人员研究了TETI76在临床前疾病和异种移植模型中的影响（人类癌细胞被植入临床前模型）。额外的研究对于调查患者的小分子的抗癌能力至关重要。“我们对我们的结果持乐观态度，这不仅表明TETI76优先限制细胞的生长和传播与TET2突变，而且给正常的生存优势茎和祖细胞杰哈博士说。

髓系白血病通常用化疗治疗，或单独或与靶向药物联合。还需要更多的研究，但早期临床前数据表明TETi76可能是一个有前途的、更有效的候选药物，以取代目前使用的靶向药物。