世界上第一个:药物指导干细胞的位置时,提高治愈的能力

桑福德Burnham Prebys医学发现研究所的科学家创造了一种药物,可以吸引干细胞受损组织和改善治疗efficacy-a科学第一次和再生医学领域的主要发展方向。该发现发表在美国国家科学院院刊》上(PNAS设计),可以改善当前干细胞疗法治疗脊髓损伤等神经系统疾病,中风,肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)和其他神经退行性疾病;和扩大了他们的使用条件,如心脏病和关节炎。

有毒细胞(绿色)消失了老鼠神经退行性条件时接受治疗性干细胞(红色)和药物SDV1a-which与人类寿命延长和延迟症状出现。这些结果表明SDV1a可以用来提高干细胞治疗的疗效。

“指导干细胞的能力去哪里身体或特定地区的特定器官是再生医学的圣杯,”埃文·y Snyder说,医学博士,教授、干细胞与再生医学中心主任Sanford Burnham Prebys和该研究的资深作者。“现在,有史以来第一次,我们可以直接将干细胞到理想位置和关注其治疗的影响。”

近15年前,斯奈德和他的团队发现,干细胞是吸引炎症引发生物损伤发生“火警”信号。然而,使用作为治疗炎症诱惑并不可行,因为炎症环境可以对身体是有害的。因此,科学家们一直在寻找工具来帮助干细胞迁移或“家”——在体内所需的地方。这个工具将有助于疾病的最初的炎症信号衰减随着时间慢性脊髓损伤或中风和条件,炎症的作用并不清楚,比如心脏病。

”由于几十年的干细胞科学投资,我们正在取得巨大的进步在我们了解这些细胞是如何工作的,以及他们如何能被用来帮助扭转受伤或疾病,”玛丽亚t文澜说,医学博士,加州再生医学研究所的主席和首席执行官(这个),这部分的研究资助。”斯奈德博士的团队已经确认的药物,能促进神经干细胞的能力受伤的网站和启动修复。这个候选人可以帮助加速开发干细胞治疗脊髓损伤等疾病和阿尔茨海默氏症”。

一种药物,只有好的方面的

在这项研究中,科学家们修改CXCL12-an炎性分子斯奈德的团队之前发现可以指导治疗的干细胞需要装修的网站创建一个名为SDV1a的药物。新药通过提高干细胞绑定和减少炎症信号和都可以吸引任何干细胞注入到一个特定的位置不会引起炎症。

“由于炎症可能是危险的,我们修改CXCL12剥离风险,最大化好一点,”斯奈德说。“现在我们有了一种药物,干细胞病理学的一个地区,但是没有创建或不必要的炎症恶化。”

证明新药能够提高干细胞治疗的效果,研究人员将SDV1a和人类神经干细胞植入老鼠的大脑与神经退行性疾病称为Sandhoff疾病。这个实验表明SDV1a有助于人类神经干细胞迁移和执行治疗功能,其中包括延长寿命,推迟症状出现和保存运动机能更长时间的小鼠相比,没有收到药物。重要的是,炎症没有激活,干细胞能够抑制任何预先存在的炎症。

下一个步骤

研究人员已经开始测试SDV1a提高干细胞疗法的能力ALS的小鼠模型,也称为卢伽雷氏症,这是由于大脑的运动神经元的逐步丧失。以前斯奈德的团队所做的研究表明,扩大传播的神经干细胞帮助更多的运动神经元生存所以科学家们希望SDV1a将扩大的战略位置的地形由神经干细胞并帮助发病缓慢和渐进的疾病。

“我们是乐观地认为,这种药物的作用机理可能有益于各种神经退行性疾病,以及non-neurological条件等心脏病、关节炎甚至脑癌”,斯奈德说。“有趣的是,因为CXCL12及其受体与细胞因子风暴严重COVID-19特征,我们的一些见解如何选择性地抑制炎症没有抑制其他正常的过程可能是有用的在这一领域。”