药物发现的开放科学模式扩展到神经退行性疾病

帕金森氏症和肌萎缩性侧索硬化症是开放科学药物发现的最新前沿，这是一场由多伦多学术科学家领导的全球运动，将知识共享和药物可负担性置于专利和利润之前。

神经退行性疾病(M4ND Pharma)将寻求有前途的新基因药物这要感谢克伦比尔基金会提供的150万美元。这将是世界上第二家致力于药物研发的公司开放的科学该公司于2017年推出了一种治疗罕见但致命的儿童脑癌的新药。

开放科学是研究人员快速、公开地分享他们的数据和知识的一种方式，不受专利和同行评审发表过程的阻碍，目的是加快速度科学发现．这一运动在一九八一年逐渐壮大生命科学在20世纪90年代，通过人类基因组计划，并扩展到蛋白质结构，然后通过结构基因组学联盟(SGC)进行早期药物发现。

非营利的SGC已经吸引了大量的私人和公共投资以及几家衍生公司，但在后期药物开发方面仍然存在差距。

多伦多大学(University of Toronto)分子遗传学教授、SGC首席执行官阿尔德·爱德华兹(Aled Edwards)说:“当我们开始进行M4K时，许多人认为，开放的后期药物开发方法可能只适用于罕见或被忽视的疾病。”“但我们从工业界、学术界和临床来源获得了意想不到的资金和科学贡献，我们正在缓慢但肯定地推进一种药物的研发。现在是时候再次改变开放科学的可能性了。”

和M4K一样，M4ND也不会为自己的发现申请专利。相反，它将依赖于一些国家现有的监管保护，包括药品赞助商的数据排他性，以防止仿制药竞争，以及罕见疾病的孤儿药排他性。Edwards说，这些和其他现有的保护措施可能足以吸引愿意以合理价格生产、分销和销售药物的商业合作伙伴。

和M4K一样，M4ND也将归Agora开放科学信托基金所有，这是一家加拿大慈善机构，旨在为公众利益支持开放科学。M4ND将把通过商业合作产生的所有收益捐给慈善机构。

研究人员将通过定期在线会议与科学界分享他们的进展，会议向所有人开放，并在YouTube上发布。他们还将提供数据，例如通过SGC的开放实验室笔记本计划。

爱德华兹说:“系统中的每个参与者都更快地接受了可负担得起的药物的想法，但要实现它非常具有挑战性，因为系统非常复杂。”“关键是发明一种不同的商业模式，我们非常高兴工业界、学术界和其他方面都乐于做出贡献。”

爱德华兹博士将于2019年2月16日下午2:30在华盛顿特区万豪沃德曼公园-马里兰套房举行的美国科学促进协会年度会议上发表公开药物发现

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