新的基因疗法将大脑胶质细胞重新编码为神经元

一种新的基因疗法可以将特定的大脑胶质细胞转化为有功能的神经元，从而帮助修复中风后或阿尔茨海默氏症或帕金森氏症等神经系统疾病期间的大脑。

在一系列动物研究中，由龚晨博士领导的宾夕法尼亚州立大学研究小组开发了一种新的基因重新编程疗法神经胶质细胞- 围绕每个神经元，可以在何时激活神经元模具，使它们变成健康，运作的神经元细胞。

陈教授和生命科学的Verne M. Willaman主席在11月4日圣地亚哥的神经科学学会年会上展示了这一发现，他说虽然还需要更多的研究，但他希望这项创新技术最终能够帮助患者大脑伤害和退行性神经系统疾病。

陈说，“有一个巨大的未满足治疗严重的神经系统疾病，例如中风，阿尔茨海默病和帕金森病等严重的神经系统疾病。“神经元损失是大脑和脊髓中这些功能缺陷的常见原因。因此，只需瞄准受这些神经变性疾病影响而不再生新神经元的细胞信号传导途径将不会最有效地恢复失去的大脑功能。”

除神经元外，人脑也由胶质细胞组成，胶质细胞围绕每个神经元并帮助支持健康的脑功能。陈说，这些胶质细胞中的每一个都含有神经网络基因被静音，或关闭，期间早期大脑发育。

通过在体内电池转换技术中创造新的，陈表示，他和他的团队能够注射一种神经转录因子，称为Neuroc1-一种蛋白质，其激活神经元基因和沉默的胶质基因 - 在大脑的受伤部分中感染神经胶质细胞。然后Neurod1与神经胶质细胞的DNA结合并激活神经元基因，使胶质细胞变成功能性神经元。

“这是内部神经源的经济方式，无需移植外部细胞，”陈说。“因为胶质细胞在整个人体大脑中丰富，所以每位患者都配备了尚未完全实现的内部神经循环的这种潜力。”

陈教授说，在他们的动物实验中，这种新技术不仅能使神经元再生，还能恢复运动和认知功能。

“例如，必须在小时内施用中风患者的目前的治疗，因为药物试图在受伤和死之前保护神经元，”陈说。“我们的新技术在于它在已经死亡之后实际再生神经元，并且可以在伤害后的几天，周或几个月。”

陈说，虽然该技术仅在动物中进行了测试，但陈表示，他和其他研究人员希望最终在人类临床试验中测试该技术。

当病人遭受中风之类的损伤，或患上阿尔茨海默氏症等神经系统疾病时，大脑部分神经元会死亡，导致大脑功能下降。陈教授说，由于成年人没有自行再生神经元的能力，开发一种治疗方法来帮助患者制造新的神经元，将有利于大量患有目前无法治愈的神经系统疾病的患者。

除了开发基因治疗外，陈某和他的团队还在致力于转化人类胶质的药物治疗细胞在神经元。研究人员已经在细胞培养的体外药物治疗中取得了成功，陈说他们希望转移到动物体内研究，并最终帮助人类病人。

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