Patisiran，Inotersen援助遗传性Transterhyretin淀粉样蛋白病

（健康日） - 对遗传性Transthyretin淀粉样蛋白患者的患者，具有多变性病变，一种研究RNA干扰治疗剂（Patisiran）和2'-O.- 根据7月5日发表的两项研究，甲氧基甲基改性的寡核苷酸（Inotersen）抑制Transthyretin的肝产量，改善疾病的临床表现新英格兰医学杂志。

来自UniversitéParis-sud和同事的David Adams，M.D.，Ph.D.和同事进行了一项涉及遗传性Transthyretin淀粉样蛋白腺苷病患者的第3阶段试验，该患者接受Patisiran（148名患者）或安慰剂（77名患者）。研究人员发现，在修饰的神经病变损伤评分+ 7（MNIS + 7）中的基线变化的最小二乘性是-6.0±1.7与Patisiran的28.0±2.6与安慰剂组（差异为-34.0分）为18几个月。寿命 - 糖尿病神经病变（QOL-DN）问卷的NORFOLK质量（QOL-DN）问卷的最小平均值从基线变化为-6.7±1.8与14.4±2.7（差异为-21.1点）。

来自印第安纳波利斯印第安纳大学医学院的Merrill D. Benson，同事们进行了一项随机试验，涉及具有阶段或2阶段遗传性的Transthyretin淀粉样蛋白淀粉样蛋白淀粉样蛋白病的随机试验。患者被随机分配给Inotersen（112名患者）或安慰剂（60名患者）。研究人员发现，从基线到第66周的最小平方根的差异是有利于安慰剂的第66周（MNIS + 7和-11.7点的诺特克斯QOL-DN得分的点数）。

“isotersen改善了神经系统疾病的过程和生活质量耐心伴有遗传性的transthyretin淀粉样蛋白症，“碧谢和同事写道。

Adams研究得到了alnylam药物的支持;Benson研究由Ionis Pharmaceuticals提供资金。

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