RETT综合征呼吸问题的全球研究

伯明翰阿拉巴马大学的研究人员是国际明星学习的一部分，看看最初为帕金森病的药物是否有助于减少患者患者患有综合征患者的呼吸问题。该药物，萨里替坦，可能有助于降低呼吸频率，术后患者的潜在显着效果。

"We often see Rett patients holding their breath for long periods of time, up to 30 seconds at a time, behavior that can go on for hours," said Alan Percy, M.D., professor of neurology in the Department of Pediatrics, medical director of the UAB Civitan International Research Center and a leading Rett综合征专家。“患者通常最终吞咽大量空气，这可能对营养产生非常不利的影响，这是Rett患者的主要问题。”

该研究将在美国和几个国际地点举行的四个地点，正在寻求注册患有13岁及以上的Rett综合征的患者，体重至少为55磅，并经历多次呼吸集白天醒着。

珀西说，UAB正在寻求在本地注册10-15名患者。参与者将被遵循一年。

“呼吸持有可能在较年轻的重点中具有相当的破坏性耐心虽然它通常在成年早期分配，但“珀西说。”我们目前没有有效的药物解决呼吸持有。这是潜在治疗的第一个多立体试验。“

虽然其行动机制仍然尚不清楚，但珀西说，珀西说Sarizotan可以通过激活脑干中的血清素1A受体来帮助防止呼吸持有。

“虽然这肯定没有治疗Rett综合症，但它可能是疾病修改，”珀西说。“这有可能成为一个重要的药物，因为呼吸持有可能对家庭来说是非常破坏性和痛苦的。”

国家健康研究院将Rett综合征定义为几乎完全影响女孩的神经发育障碍。它的特点是正常的早期增长和开发，随后进行发展，无目的使用手，特色的手动运动，脑和头部增长放缓，行走，癫痫发作和智力的问题。

---

---