新治疗减少了遗传性癌症患者的癌前息肉

遗传APC基因的突变导致结直肠癌的近100％寿命风险。虽然通过去除大肠可以在海湾保持结肠癌，但这些患者在小肠中患有癌症的风险高达15％，这是该患者组中癌症死亡的主要原因。发表了一项新的研究美国医学协会杂志（JAMA），已经确定了这些患者的第一次预防治疗，这是一种两种药物组合，可显着降低小肠中癌前息肉的数量和规模。

珠宝·萨米德斯（Jewel Samadder）MD是犹他大学亨斯曼癌症研究所（HCI）研究的主要研究员。他说，这些患者的医疗和手术治疗很难，因为很难去除小肠中的癌前息肉，并且手术去除该区域的小的，并且大肠，这意味着患者有难以吸收营养素。“我们已经留下了很少，真的没有选择治疗的选择。”

家族性腺瘤息肉（FAP）是一种遗传性疾病，其中包括10,000人中的1个。它是由从一个父母遗传的APC（腺瘤性息肉细胞COLI）基因中的突变引起的。FAP的患者在大而小肠中形成数百至数千个息肉。许多患者的大肠被除去，以防止结肠癌，但对于一些患有大量小肠息肉的患者，很难预防癌症发生。

使用培养的结肠癌细胞和FAP小鼠模型的研究研究表明，同时阻断两种不同的生物化学途径可能抑制癌症生长。具体地，在小鼠FAP模型中，给药阻断由环氧化酶-2（COX-2）驱动的炎症途径的药物和阻断表皮生长因子受体（EGFR）的药物，减少了动物中小肠癌的发育达到87％。

研究员博士博士表示，研究员博士表示，目前的临床试验使用基础科学中获得的信息来测试苏林加（COX-2抑制剂）和欧尔替尼（EGFR抑制剂）的药物组合。“这项试验是努力参加相交的两个途径，看看我们是否可以推动小肠中息肉和癌症的发展，”Neklason说。

从亨斯迈癌症研究所遗传性胃肠癌登记处鉴定了九十二型FAP患者，是世界上最大的注册服务之一，并进入了一半收到的药物和半安慰剂的试验。试验被蒙蔽，所以患者和研究人员都不知道谁才能获得药物。两组患者在审判开始前六个月后再次接受内窥镜检查，以便可视化和表征治疗前后息肉的大小和数量。

在六个月内窥镜检查时，药物治疗组比安慰剂组略微较少（p <0.001）和较小的息肉，息削息肉总体减少71％（P <0.001）。“这是升级科学的替补席上的重要例子，在细胞生物学和临床前小鼠模型中发现在高风险患者组中的精确预防临床试验中，”Samadder说。

接受治疗的患者最常见的副作用是痤疮样皮疹(87%)和口腔溃疡(39.1%)。在试验的6个月期间，许多患者的药物剂量减少了，但这似乎没有影响息肉负担或数量的减少，这表明在未来的试验中可以使用更低剂量的药物。

Samadder说，大多数副作用是可忍受的，“对于提供精确预防的药物治疗，您可以在最高癌症风险中确定精确的患者组，药物可能具有风险状况，但风险效益比变化患者可能有一些副作用，但降低癌症的风险更为重要。“

根据Samadder，虽然这种初步试验令人鼓舞，但如果药物组合完全阻止癌症，仍然不知道。患者正在接下来的两年内，这将有助于确定长期结果。未来的多中心试验将在不同剂量的药物中查看使用不同剂量的药物，以及单独使用Erlotinib和舒林蛋白或组合。

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