这对预后不良的白血病亚型的年轻患者来说是个好消息

圣犹大儿童研究医院的研究人员发现，对于急性淋巴细胞白血病(ALL)亚型的年轻患者来说，基于化疗的早期反应调整治疗可以挽救患者的生命，而急性淋巴细胞白血病(ALL)亚型的预后较差。这项研究发表在9月20日出版的《科学》杂志上临床肿瘤学杂志。

这一结果对于患有费城类染色体ALL (Ph-like ALL)的儿童和青少年来说是个好消息，这种亚型到目前为止一直与不良预后相关。在最常见的儿科癌症中，类ph ALL占15%。这种癌症被称为B- all，因为它会影响B淋巴细胞。

这项研究涉及344名B-ALL儿童和青少年，包括40名ph样ALL亚型。所有人都参加了一项采用风险导向的圣犹大临床试验化疗。该方法依赖于圣犹大首创的一种方法，在化疗第19天和42天，基于白血病细胞或微小残留疾病(MRD)在患者骨髓中的百分比监测和调整治疗强度。

采用mrd为基础、风险导向的化疗，该研究中的患者无论其白血病亚型如何，长期无癌生存率都很高。总的来说，在这项研究中，92.5%的ph样ALL患者在发现癌症5年后仍然存活，而其他B-ALL患者的存活率为95.1%。

“这项研究表明，通过测量微小残留病利用这些结果来指导治疗强度，ph样ALL患者也可以享受同样的待遇高该研究的通讯作者Ching Hon-Pui医学博士说，他是圣犹大肿瘤学系的主席。

Pui说，如果可行，应该使用更复杂的基因检测来确定哪些MRD水平高的B-ALL患者具有ph样ALL亚型。这是因为许多Ph-like ALL患者的基因发生了改变，使得癌细胞很容易被利用癌症ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)和其他仍处于实验阶段的靶向疗法。与传统化疗不同，TKIs杀死细胞的选择性更强，损害健康细胞的可能性更小。Pui估计20%的儿科博士样ALL患者可能是TKIs的候选者。他说:“在未来，基因检测很可能被用于诊断类ph ALL，并指导患者获得最佳的靶向治疗，可能包括一些目前处于实验阶段的药物。”

2009年，包括圣犹大研究人员在内的两个研究小组首次描述了具有博士学位的ALL。该亚型被命名为染色体重排被称为费城染色体，与一个不同的ALL亚型相关。ph阳性和ph样ALL亚型具有相似的基因表达模式。ph样ALL患者缺乏BCR和ABL1基因的融合，这是ph阳性ALL的一个标志。

先前的phd -like ALL研究集中于高危患者，他们的治疗不包括基于MRD水平的风险导向治疗。该研究纳入了2000年6月至2007年10月期间纳入St Jude Total Therapy XV研究的所有新诊断的B-ALL患者。基因组检测用于回顾性诊断ph样ALL。

MRD监测结合常规危险因素，如患者年龄和诊断时的白细胞计数，表明ph样ALL不是一种统一的高危疾病。MRD也被证明对于鉴别可以通过较低强度化疗治愈的ph样ALL患者至关重要。在这项研究中，40%的Ph-like ALL患者被归类为低风险疾病，因为他们有其他有利的临床或生物学特征，在缓解诱导结束时没有MRD，并接受了较低强度的治疗。在这项研究中，40名Ph-like ALL患者中有60%被归类为具有标准风险或高危疾病。这组人中有6人病人都接受了骨髓移植。