量化反义药物传递到靶细胞和组织的新方法

靶向疾病相关基因以阻断其表达的强效反义药物可用于治疗多种疾病。尽管反义疗法已被证明是有效的，但在确保药物达到预期目标方面仍然存在挑战。在一篇文章中描述了两种检测和测量细胞中反义药物水平的新方法，可以加速改进反义药物的发展生物研究开放获取．

在文章中开发新的生物分析方法来确定磷酸二酯Morpholino低聚物在组织和细胞中的有效浓度，来自Sarepta Therapeutics和俄勒冈州立大学(Corvallis, OR)的Frederick Schnell, Stacy Crumley, Dan Mourich和P.L. Iversen描述了两种快速而敏感的方法，用于检测一种有前途的反义治疗类型，称为磷酸二酯吗啉低聚物(PMO)。使用这些新方法，他们能够检测PMO向单个细胞的传递，并量化PMO在身体特定组织中的数量，例如肺．例如，作者描述了鼻内输送PMO在肺组织中的测量，更具体地说，在肺中不同类型的细胞中。他们能够测量PMO的清除动力学，并确定它是否停留在肺组织．

“诸如此类的新型快速PMO检测技术的发展将在很大程度上推动PMO研究领域的发展，为目前耗时和劳动密集型的方法提供有效的替代方案，”MRC中心总编辑简·泰勒博士说再生医学苏格兰爱丁堡大学教授。

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