改善儿童癌症存活率受到缺乏新药物开发的威胁

显著改善生存从儿童癌症发生在高收入国家在过去50年,但进一步进步正受到日益严格的法规和研究开发新药的不足,根据一项新的重大柳叶刀肿瘤学系列改善癌症照顾孩子和年轻人。

“在高收入国家,我们几乎达到最优化的抗癌疗法”,教授系列领导人说凯西Pritchard-Jones儿童健康研究所的,英国伦敦大学学院。“新监管机构的批准和研究策略迫切需要开发新的速度,有效和安全的治疗儿童癌症如果我们要继续提高治愈率,减少毒性相比,现有的治疗方法,减少副作用。”*

尽管更多的孩子和年轻人在高收入国家比以往任何时候都幸存的癌症,癌症仍然是死亡的主要原因从1到15岁的儿童疾病,和超过5000名儿童仍失去他们的生活在这些地区每年癌症。

增加参与国际合作的临床试验已经成功地生存从30%提高到80%在过去的半个世纪。“但日益复杂和严格的监管环境为临床研究和数据共享是限制儿童早期阶段临床试验和延迟开发新药物“*,教授理查德·沙利文领头人解释说,癌症政策和全球卫生伦敦大学国王学院和王的卫生伙伴综合癌症中心。“例如,欧盟临床试验指令的实现,在2004年几乎翻了两番成本,导致大量延误,甚至中止试验。”*

其他因素导致了临床开发包括:儿童癌症生物学基础的复杂性;确定目标的难度适合药物治疗;缺乏长期可持续的研发经费,特别在美国;和小的经济激励制药公司研发抗癌药物用于儿童。

快速通道最相关和儿童癌症的新药将需要重新关注成人儿童癌症药物的潜在作用,以及更新的方法和临床试验设计旨在更迅速地预测最优(即有效和安全)的剂量。

近年来,工业,推动儿童临床试验,以满足监管要求而不是儿科肿瘤学专家社区了解儿童和年轻人的临床未满足的需求与癌症,作者写道。“行业的趋势在过去的几年中发展的临床研究计划与需要广泛的研究和发展伙伴关系,可以处理复杂的生物学和药物开发。”

“培育开放从行业与许多团体的合作,监管机构、学术界、政府和患者倡导将加快药物开发的关键”,教授合著者说Gilles诸侯古斯塔夫Roussy研究所,大学,因为法国。“关键是领域的合作,造福全人类的利益相关者,确保广泛的访问结果。”*

Pritchard-Jones教授表示,“新biology-driven方法是必要的,但这只会在临床试验中通过增加国际合作和共享的研究组织样本和数据。这是必要的,因为这些疾病已经少见,并将病人分成越来越小生物子组可能每年只有少量的试验参与者在每一个国家。”*

她补充说,“引入药物毒性更弱的比当前使用需要更有针对性的临床和转化研究人员之间的合作,制药行业,药品监管机构,和病人和他们的家属。这种联合治疗将确保工作的重点是年轻人的未满足临床需求与癌症。”

以及药物开发的挑战,需要采取更多行动解决癌症治疗的长期后果。据估计,1000个成年人中有1在高收入国家的幸存者儿童癌症,40%的这些幸存者在生活经验的负面影响。

“这些都是严重的问题,会产生真正的影响一个人的生活质量”,沙利文说,“这是至关重要的学术项目和审判人员确保更好的幸存者,妥善解决后续的并发症儿童癌症幸存者可能以后生活的经验。”*

作者总结,呼吁所有国家制定国家癌症计划,承认年轻人特有的人口和保健需求与癌症,并补充说,“如果政策制定者继续不注意这个问题在10年…不会的基础设施来处理将成为最常见的疾病死因的童年。”