2011年10月26日

大剂量美法仑和增加自体干细胞移植存活率

由波士顿大学医学中心

博士带领的研究团队由波士顿大学医学院(BUSM),发现治疗选择的免疫球蛋白轻链(AL)淀粉样变患者大剂量美法仑和自体干细胞移植(HDM / SCT)导致高器官反应率和总生存期(OS)的增加,即使是那些没有实现的病人血液完全缓解(CR)。这些研究成果发表在最新一期的血。

艾尔淀粉样变是最常见的系统性淀粉样变,5 - 12人的发病率每年每百万。在淀粉样变性,克隆骨髓浆细胞产生单克隆光链折叠作为淀粉样蛋白沉积在组织和器官原纤维,导致进步的系统器官衰竭并最终死亡。

治疗这种疾病的患者有一个惨淡的结果,中位生存时间从诊断10 - 14个月。此外,只有不到百分之五的患者存活了10年前的引入HDM / SCT。

BUSM研究者分析了一系列的421名患者接受HDM / SCT,而没有CR患者。结果治疗相关死亡率11.4%(5.6%在过去的5年)。CR率为34%,中位生存风平浪静(EFS)和操作系统2.6和6.3年,分别。

八十一患者死亡后第一年内HDM / SCT,没有可评价的血液和器官的反应。340可评价的患者中,43%实现CR和78%的人经历过一个器官的反应。对于CR患者,中位数EFS和OS 8.3和13.2年,分别。195名患者中没有获得CR, 52%实现了器官反应,及其EFS和操作系统中位数2和5.9年,分别。

“这项研究提供了最长的结果数据AL患者HDM / SCT,包括操作系统,EFS,和长期死亡率,”玛莎斯金纳资深作者解释说,医学博士,前BUSM淀粉样蛋白治疗和研究项目主任以及BUSM医学教授。“我们的研究结果表明,小心病人选择和经验丰富的管理,可以实现低的治疗相关死亡率。

根据作者,尽管实现CR的重要性,实现局部响应往往导致一个长期的稳定或改善疾病。“我们开创了HDM / SCT治疗淀粉样变在1994年。这个长期的评估显示耐用hmetologic和器官对于大多数的反应病人与总体存活率大大超过了HDM / SCT治疗之前,”她补充道。