这种药物可以改善遗传性失明患者的视力

由纽卡斯尔大学领导的临床试验表明，药物，伊德奈奈（Catena），改善了Leber遗传视神经病变（LHON）患者的颜色视觉和感知。继承的病情是指患者，谁能看到正常，失去一只眼睛的视线，然后在3到6个月内失去瞄准器。

在一些严重影响的患者中，例如无法在图表上阅读任何字母的患者，伊德奈奈的治疗导致他们的显着改善想象．在九个患者（12只眼）中，36例患者（61只眼）服用伊德奈奈，视力改善了患者能够在图表上读取至少一行字母。相比之不是26岁的患者，他正在进行安慰剂的程度。

从母亲继承，主要影响男人，LHON是由伤害造成的线粒体在眼睛里 - 电池供电的“电池”。它是遗传失明的最常见原因之一，并被认为影响英国约有200,000人，欧洲约10,000人，在美国进一步10,000人。

“这是对线粒体疾病的第一个经过验证的治疗方法。我们看到甚至没有看到的患者眼睛墙上的图表继续阅读第一行 - 并且有些甚至尝试了第二行。对于这些患者来说，它可能意味着对他们的生活质量造成巨大的改善，“纽卡斯尔大学临床科学临床科学临床科学高级研究员帕特里克（Patrick Chinnery）教授说，他在纽卡斯尔的皇家维多利亚医务室工作 - 泰恩州纽卡斯尔的一部分医院NHS基金会信托。

今天发布了在期刊上大脑由牛津大学出版社出版，作者描述了如何从英国纽卡斯尔医院、德国慕尼黑和加拿大蒙特利尔招募LHON患者进行双盲试验。患者要么服用依地贝酮24周，要么服用安慰剂。

在六个月结束时，一些正在服用伊德贝诺的患者具有改善的视觉，这是第一次找到成功的治疗。在一只眼睛劣化的患者比另一只眼睛恶化的患者中看到了最大的改善。

Chinnery教授解释说:“我们发现，那些一只眼睛视力比另一只好的人取得了最大的进步——这往往表明他们还处于这种疾病的早期阶段。”虽然我们知道他们的视力已经不如从前，但我们也知道这种治疗可以极大地改善他们的生活——一些人可以更方便地四处走动，甚至可以再次看到家人的照片。”

Idebenone渗透到线粒体中，并被认为是造成毒性的自由基，并增强线粒体功能。以前的研究提供了轶事的改善报告，但这是它第一次在临床试验中进行测试。赞助这项试验的药物公司Santhera Pharmaceuticals现在正在寻求欧洲药物局的销售批准，以便作为标准的治疗方式提供。

“我们正在听到患者，他们仍然有了改善的视觉 - 尽管他们不再服用药物，但我们想验证这一点并进一步研究效果，”Chinnery教授说。“可能还有一个案例从Lhon被诊断的第一刻内提供伊德奈酮 - 优选在显示任何症状之前 - 理想地检查这一点。”

“我只在五天内失去了左眼的视线”

来自英国西萨塞克斯林德菲尔德的58岁的迈克·斯科尔斯(Mike Scholes)参加了这项试验，他毕业于纽卡斯尔大学(Newcastle University)。他说:“五年前，当我在为自由落体跳伞进行训练时，我发现我的眼睛有问题。我去验光，五天后在去取眼镜的路上，我差点撞车。验光师检查了我的右眼，没有任何问题，当他检查左眼时，我让他打开机器——他说他已经打开了。仅仅五天，我的左眼就失明了。

“这意味着我生命中的突然变化 - 我有一个非常成功的热气球业务，我不得不停止飞行。我不得不卖掉我的车，因为我不再开车。

“七个月的检查包括CAT扫描，x光，核磁共振扫描和腰椎穿刺，最后我做了DNA测试，结果显示我患有莱伯氏视神经病变。

“就在这个时候，我的视力开始在我的第二只眼睛里消失。我的眼睛中间越来越大的区域都看不见了，颜色也逐渐消失了。最坏的情况下，我只能辨认出蓝色的阴影。

“在朋友们发现纽卡斯尔的临床试验后，我自愿参加并开始每天三次服用片剂 - 不知道我是否正在服用安慰剂或药物。

“仅仅一个半月后，我注意到视力中心受影响的区域变小了。这种改善还在继续，我又开始欣赏颜色了，看到黄色和大部分红色。

“拥有莱伯的视力并没有阻止我充分享受生活——我和向导一起跑马拉松，我曾徒步到过北极——但我视力的显著改善意味着日常生活更轻松了。”我可以用电脑来帮助我阅读，我可以不用衣服颜色的探测器来穿衣服，虽然一开始我甚至看不清视力表，但现在如果我真的靠近一个街道标志，我就可以阅读了。”

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