ALS患者自己的细胞可能会提供一个安全的途径减缓或停止发展

删除ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症)患者的不正常细胞,修复它们,然后把它们回到病人的尸体是一种安全,耐受性良好的过程,已经被证明可以减缓或阻止疾病进展在少数患者,根据休斯顿卫理公会研究所的一项研究,马萨诸塞州综合医院。

这项研究最近发表在杂志上神经学:神经免疫学和神经炎症,目的是作为一个随机、安慰剂对照,2期临床试验与12个参与者紧随其后的是一个开放性试验。的不可预测性COVID-19流行病中断甚至停止了许多研究项目国家主导的减少招生7双盲试验的参与者和8参加六个月开放标签审判。

七ALS患者完成了第1组随机安慰剂对照试验,而八参与组2开放标签研究的一部分。两组有失调调节t细胞或者Tregs-withdrawn从他们的身体。当运转正常,亚帮助减轻炎症。在安慰剂对照组,研究人员扩大了故障恢复其功能亚群,然后注入他们回到病人的身体,以及一个低剂量白介素2帮助增强免疫系统。

结果显示Treg疗法是100%安全的,和他们保持生物活性在ALS患者一年多来。治疗也在大多数参与者疾病进展速度减慢或停止。

参与者包括休斯顿卫理公会病人Darci加西亚,在组1,和约翰,从组2,两人报告期间的ALS进展放缓后,在短时间内临床试验治疗。

“我们期待一个更大的临床试验将进一步允许适当的临床疗效评价和表征这种疗法的长期安全,”杰森Thonhoff博士说,首席研究员。“这些早期的研究结果在少数病人是有前途的。”

这一最新的开放标签段Treg试验导致剥离出版报告两个生物标记的识别,可能帮助跟踪肌萎缩性侧索硬化症疾病进展和测量肌萎缩性侧索硬化症治疗工作。