FDA批准首先对beta-thalassemia细胞基因治疗

美国食品和药物管理局已批准Zynteglo (betibeglogene autotemcel),第一个细胞基因疗法治疗成人和儿科beta-thalassemia患者需要定期红细胞输血。

Zynteglo是一次性,单剂基因治疗产品。每一剂量的Zynteglo定制和创建使用病人自己的骨髓干细胞,转基因生产功能性β球蛋白。应用程序获得了一种罕见的小儿疾病凭证,以及优先审查,快速,突破性的治疗,和孤儿名称。

批准是基于两个多中心临床研究。接受Zynteglo 41名患者中,89%实现独立输血,定义为保持预定的血红蛋白水平不需要任何红细胞输血至少12个月。最常见的不良反应与Zynteglo包括血小板和其他血细胞水平降低、粘膜炎、发热性中性粒细胞减少、呕吐、发热、脱发,鼻出血,腹部疼痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲下降、色素紊乱,和发痒。

考虑到潜在的风险血癌与此相关的治疗,患者接受血液Zynteglo应该监视的证据至少15年的癌症。FDA说,患者还应该监视过敏反应Zynteglo执政期间出血和血小板减少。