多个研究团队无法证实备受瞩目的阿尔茨海默氏症研究

去年，备受尊敬的阿尔茨海默氏症研究人员团队在该杂志上发表了一项看似突破性的治疗这种脑部疾病的成果，但他们未能复制这些成果科学．

这些研究结果于2012年2月9日在网上公布，表明贝沙罗汀(上市名称为Targretin)可以迅速逆转β的积累淀粉样斑块(Aβ) -小鼠大脑中阿尔茨海默氏病的病理标志。根据2012年报告的作者，药物治疗迅速清除了大部分斑块，并带来了病理，认知和记忆缺失与阿尔茨海默氏症发病有关

然而，来自广泛和仔细对照研究的新报告并没有显示在治疗期间或治疗后斑块数量或斑块占据的总面积有任何减少。这些结果被描述在三个“技术评论”中——其中一个来自芝加哥大学、西北大学、马萨诸塞总医院、圣路易斯华盛顿大学和德国蒂宾根大学的研究人员——将发表在2013年5月24日的《科学》杂志上科学．

该药物对三种表现出Aβ的菌株的斑块负担没有影响淀粉样变该团体的评论称。“我们未能支持Cramer等人早期的发现，即Targretin在大脑Aβ沉积的转基因小鼠模型中能够有效降低斑块负担。”

评论的合著者，芝加哥大学神经科学教授Sangram Sisodia博士说，他和他的同事对2012年的最初报告很好奇。

“当我们第一次在一个小型会议上看到这些结果时，我们感到惊讶和兴奋，甚至是震惊，”Sisodia说。“这种作用机制有些道理，但他们能在三天内减少50%的斑块面积，在两周内减少75%的断言似乎太好了，令人难以置信。”

“我们都回到了我们的实验室并试图确认这些有前途的发现，”Sisodia补充道。“我们重复了初步实验 - 科学的标准过程。合并结果在这一领域非常重要。我们谁没有任何像他们在2012纸中所描述的任何东西。”

研究人员发现，贝沙罗汀对三种不同品系的小鼠的斑块负担没有影响。

这种差异除了令人失望之外，还引起了人们对患者安全的担忧。美国食品和药物管理局于1999年12月批准贝沙罗汀用于治疗难治性皮肤t细胞淋巴瘤(一种皮肤癌)。一旦获得批准，这种药物就可以合法地作为“适应症外”的处方使用。

合著者、西北大学范伯格医学院细胞和分子生物学教授罗伯特·瓦萨博士说:“坊间传闻，我们都听说医生正在用贝沙罗汀治疗阿尔茨海默氏症患者，这是一种有严重副作用的抗癌药物。”“鉴于三个独立研究小组未能复制贝沙罗汀的降斑效果，这种做法应该立即终止。”

贝沙罗汀从未在人类身上作为阿尔茨海默氏症的治疗方法进行过测试，甚至没有确定最佳剂量或治疗时间。该药物有明显的副作用，包括主要血脂异常、胰腺炎、肝功能检测异常、甲状腺轴改变、白细胞减少、头痛、疲劳、体重增加、抑郁、恶心、呕吐、便秘、皮疹。

另外两项技术评论来自佛罗里达大学的凯文·费尔森斯坦(Kevin Felsenstein)、托德·戈尔德(Todd Golde)、大卫·波切尔特(David Borchelt)及其同事以及比利时鲁汶大学(University of Leuven)的巴特·德布罗德(Bart DeStrooper)及其同事领导的研究团队。

阿尔茨海默氏症是一种进行性痴呆，当大脑中的神经细胞死亡时发生，目前还没有治愈或有效的治疗方法。当阿尔茨海默氏症在1906年首次被确诊时，它被认为是一种罕见的疾病。今天，阿尔茨海默氏症是痴呆最常见的原因。据估计，有530万美国人患有这种疾病。