干细胞研究人员开发有前途的技术来生成新的肌肉细胞在实验室

为了帮助患者肌肉疾病,科学家们在休斯顿德克萨斯大学健康科学中心(UTHealth)设计一个新的干细胞系研究干细胞转化为肌肉。结果出现在细胞的报道。

“我们还开发了一种更有效的策略使肌肉人类干细胞。科学家们可以使用这些细胞疾病建模、基因修正和潜在的细胞疗法”,说Radbod Darabi,医学博士,博士,这项研究的资深作者,助理教授干细胞与再生医学中心在UTHealth麦戈文医学院。

肌肉疾病如肌肉萎缩症导致肌肉削弱和恶化,他们影响超过50000人在美国。症状包括走路和站立困难。在严重的情况下,障碍可能包括心脏和呼吸肌肉和导致死亡。没有治愈。

Darabi的团队设计了一个新颖的人类骨骼肌干细胞系。确保纯度的肌肉干细胞,他们肌肉的基因标记(PAX7 MYF5)有两个荧光蛋白。“为了提高肌肉的形成从干细胞,我们几个生物活性化合物的筛选。我们还可以观察到肌肉干细胞活动详细使用颜色标记,”他说。

在实验室里住在布朗基金会分子医学研究所的人类疾病的预防UTHealth,小组使用一种基因编辑方法称为CRISPR / Cas9添加荧光标记基因。

生成的干细胞来自患者的皮肤细胞和用于生成肌肉。“我们目前的研究提供了一个循序渐进的路线图,让肌肉干细胞,这些细胞“Darabi说。

团队的“方法还允许感应和净化的骨胳肌原性的祖细胞在更短时间进程(2周)和大量的体外和体内肌原性的潜在(肌纤维移植和卫星细胞播种),”作者写道。

修改后的干细胞在人体组织文化取得了可喜的成果,以及杜乡的小鼠模型肌肉萎缩症。“并排比较与先前的战略,我们的战略允许更快更有效的肌肉干细胞拥有优越的移植小鼠,“Darabi说。

Darabi相信这些肌肉干细胞最初将病理生理学的研究人员所使用的肌肉营养不良,创建疾病模型,科学家们可以使用它来测试有前途的药物,或评估基因修正效率。

人类的身体不断更换骨骼肌细胞,但肌肉疾病很难补充肌肉由于失败和疲惫肌肉干细胞。细胞Darabi的希望有一天可以用作干细胞疗法的一种形式。

Darabi UTHealth合作者的简帛Wu博士(第一作者);Nadine马提亚,数字式电压表;乔纳森·罗;何塞·l·Ortiz-Vitali;和西德尼王博士也对论文的研究有所贡献安妮Shieh,博士,纽约州立大学医学院的锡拉丘兹。