研究药物攻击滑膜肉瘤，一种罕见的肿瘤类型
圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员开发了一种治疗滑膜肉瘤的方法，滑膜肉瘤是一种罕见的软组织肿瘤，如韧带和肌肉，使用一种引发细胞死亡的研究药物。该药物由华盛顿大学的研究人员开发，他们正在计划进行一期临床试验，以调查其在滑膜肉瘤患者身上的安全性和有效性，这些滑膜肉瘤已经扩散到原肿瘤部位以外。
该研究结果发表在该杂志的网络版上临床癌症研究．
滑液肉瘤是罕见的，每年确诊900至1000例新病例，最典型的诊断是在青春期和青年和中期。巴恩斯犹太医院和华盛顿大学医学院的Siteman癌症中心是全国治疗肉瘤的主要中心，圣路易斯儿童医院的Siteman儿童也是如此。
医学教授、肿瘤学家Brian a . Van Tine医学博士说:“滑膜肉瘤占所有肉瘤的10%左右，因为肉瘤通常很罕见，很多这些患者——儿童和成人——从全国各地来到我们的专业肉瘤中心接受治疗。”“如果早期诊断，这种癌症可以通过标准的治疗——手术、放疗和化疗——治愈。但一旦它扩散，我们就没有有效的治疗方法，所以我们正在寻找新的治疗策略，利用这种罕见肿瘤的遗传特性。”
研究人员发现滑膜肉瘤缺少一种重要的蛋白质，大多数肿瘤依赖这种蛋白质来驱动能量代谢。这种被称为苹果酶1 (ME1)的关键蛋白质的缺失迫使滑膜肉瘤依赖于不同的代谢途径，这使得滑膜肉瘤特别容易受到这种替代途径的抑制。的试验药物ACXT-3102干扰了这条备用路线。这种干扰会导致挥发性废物化合物活性氧在里面建立癌症细胞．当体内积聚了足够多的活性氧时，细胞就会死亡。
“因为它们缺少ME1，这些肿瘤细胞已经丧失了抵抗活性氧损伤的能力，”Siteman肉瘤项目的负责人Van Tine说。“所以，我们询问是否可以利用这种破碎的防御来对抗这种癌症。当这些化合物在细胞内的水平飙升时，它们很快就会死亡。”
药物ACXT-3102是由William G. Hawkins医学博士、Neidorff家族和Robert C. Packman外科教授及其团队开发的，用于治疗胰腺癌．因为大多数胰腺癌仍然有ME1，研究人员需要找到第二种方法来攻击这种肿瘤类型。但是，由于滑膜肉瘤的代谢在患者中是不寻常的和一致的——癌症的定义遗传错误存在于90%到95%的病例中——研究人员怀疑这种罕见的肿瘤可以仅用ACXT-3102治疗。
“滑膜肉瘤是由一种非常特定的基因突变引起的，所以它是一种相对干净的癌症，这意味着它有一个特定的遗传错误可以被利用，不像其他癌症有许多突变的复杂积累，其影响难以揭示，”范蒂恩说。“由于这种单一的突变，滑膜肉瘤细胞更难适应对其能量代谢的攻击。在罕见肿瘤的生物学基础上发现癌症的弱点，我们可以加以利用，这真的很令人兴奋。”
ACXT-3102药物被授权给华盛顿大学一家名为Accuronix Therapeutics的初创公司，该公司由霍金斯共同创立，旨在开发新的癌症疗法。
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